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全球首个长效C5抑制剂!Ultomiris新适应症6月将获欧盟批准,治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)!

来源:本站原创 2020-05-04 12:21


2020年05月04日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议在欧盟批准Ultomiris(ravulizumab),用于先前没有接受过补体抑制剂治疗(初治)或已接受Soliris(eculizumab)治疗至少3个月且有证据表明对Soliris治疗有反应的体重≥10公斤的非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)儿科患者和成人患者。

现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC)审查,后者通常会在2个月内(预计2020年6月)做出最终审查决定。如果获得批准,Ultomiris将是欧洲用于治疗aHUS患者的第一个也是唯一一个长效C5抑制剂,将成为欧洲aHUS治疗的新标准。

aHUS是一种极为罕见的疾病,可通过对血管壁和血栓的损伤对重要器官(主要是肾脏)造成渐进性损害。aHUS可导致器官突然衰竭或随时间缓慢丧失功能,可能导致需要移植,在某些情况下甚至死亡。

在美国,Ultomiris(ravulizumab-cwvz)于2019年10月获得FDA批准,用于治疗aHUS成人和儿科(≥1个月)患者,以抑制补体介导的血栓性微血管病(TMA)。Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂,此次批准也是Ultomiris的首个儿科适应症批准,对于体重小于20公斤的儿科患者,在负荷剂量(loading dose)后,Ultomiris每8周或每4周静脉输注一次。

目前,Ultomiris治疗aHUS的申请正在接受日本监管机构的审查。在美国和日本,Ultomiris已被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者;在欧盟,Ultomiris已被批准用于治疗有临床症状表明疾病活动度高、对Soliris治疗至少6个月后处于临床稳定的PNH成人患者。

CHMP的积极意见,基于2项全球性、单臂、开放标签研究(一项在成人aHUS、另一项在儿童aHUS中开展)的数据。目前,2项研究正在进行中。21例补体抑制剂初治儿童中的18例、58例补体抑制剂初治成人中的56例被纳入中期分析。完全TMA缓解的疗效评估采用血液学正常化参数(血小板计数和乳酸脱氢酶[LDH])和改善肾功能(通过血清肌酐较基线水平提高≥25%来衡量)来评价。

结果显示,在最初26周治疗期间,54%成人和77.8%儿童(中期数据)表现出完全的TMA缓解。Ultomiris治疗在84%成人和94%儿童中使血小板计数正常化、在77%成人和90%儿童使LDH(溶血标志物)正常化、在59%成人和83%儿童(中期数据)中使肾功能改善(对于入组时接受透析的患者,基线是在其脱离透析后确定的)。

在52周的随访期内,另有4例成人患者和3例儿童患者在26周的初始评估期后证实了完全TMA缓解,导致成人和儿童的总体完全TMA缓解分别为61%和94%(中期数据)、在86%成人和94%儿童中LDH(溶血标志物)正常化、在63%成人和94%儿童(中期数据)肾功能改善(对于入组时接受透析的患者,基线是在其脱离透析后确定的)。

儿科研究中还纳入了第二个队列,共有10例先前接受过Soliris治疗的儿科患者;该队列显示,由Soliris转向Ultomiris治疗可以维持疾病控制、血液学和肾脏参数稳定,对安全性没有明显影响。

这些研究中,最常见的不良反应是上呼吸道感染、腹泻、恶心、呕吐、头痛、高血压和发热。在接受Ultomiris治疗的患者中发生了严重的脑膜炎球菌感染。为了最大限度地降低患者的风险,为Ultomiris制定了具体的风险缓解计划,包括风险管理计划(RMP)。

Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版,后者于2007年首次获准上市,已获批治疗4种超级罕见病,分别为:PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)、抗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。

目前,Alexion严重依赖Soliris,该公司超过80%的销售额来自该产品。Soliris是全球最昂贵的药品之一,定价高达50万美元/年,自上市以来,Soliris已累积为Alexion公司带来了超过150亿美元的销售额,该药也是全球最畅销的孤儿药之一,2019年的全球销售额达到了39.46亿美元。业界预测,2019年8月批准的NMOSD适应症将为Soliris新增约7亿美元的销售额。

除了不断扩大Soliris适应症之外,Alexion公司也正在开发升级版产品Ultomiris,后者分别于2018年12月、2019年6月、2019年7月获得美国、日本、欧盟批准PNH适应症。在2019年,Ultomiris的销售额达到了3.39亿美元。

Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,在治疗PNH的III期临床研究中,Ultomiris每2个月(8周)输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。

业界预测,Ultomiris将成为PNH临床治疗的新标准。基于强劲的临床数据和差异化特征,Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额,包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者,这2个药物在2022年的合计销售额预计将达到50亿美元。

医药市场调研机构EvaluatePharma预测,Ultomiris在2024年的销售额将达到34.3亿美元。目前,Alexion公司正在积极推动Ultomiris的市场渗透,同时也正在积极开发Ultomiris的其他适应症(包括gMG)以及开发皮下注射剂型Ultomiris。

目前,Alexion公司也正在评估Ultomiris和Soliris治疗新型冠状病毒肺炎(COVID-19)患者中过度激活的炎症反应。(生物谷miaobaku.com)

原文出处:Alexion Receives CHMP Positive Opinion for ULTOMIRIS® (ravulizumab) in Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS)
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