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2020年RWE用例将有哪些新发展、新机会?

来源:药明康德 2020-01-01 16:37




2020年真实世界证据用例会有哪些新发展、新趋势?医药行业应该如何应对?
对于面向未来、志在生物医药行业有所作为者来讲,在瞬息万变的环境中,了解和预测影响医疗保健决策发展趋势至关重要。日前,Syneos Health? Insights Hub发布了《2020年医疗保健行业趋势》报告。该报告汇集了数百位工作在生物医药行业一线的专家的观点。我们将分篇介绍报告中详细阐述的2020年医疗保健行业发展趋势。
在即将到来的2020年,了解人们在纷繁复杂的真实世界中对治疗药物的响应至关重要。从构建组织对真实世界证据(real world evidence,RWE)的深入了解,到学习将数据注入临床试验设计的新方法,医药行业领跑者,正在帮助其团队超越监管要求和支付方的预期,继续展示、证明行业的影响力。
这些新领域,没有商量余地
在过去几年中,在很大程度上,医药公司已经看到了RWE为患者和利益攸关方创造的稳定价值。大多数医药行业领跑者认为,这是获得和采用新治疗药物的关键成功因素。越来越多的医疗保健决策者认识到,不论是支付方、医疗服务提供方、患者权益团体、临床指南制定者,还是监管机构,无一例外,除了考量传统的安全性和有效性措施外,还需要考量基于结局数据的RWE。
全面的组织变革,仍然是医药行业面临的最大的挑战。领跑者们正在努力,让相关公司中的每一份子,就RWE形成共识。这一根本问题,如果处理不好,会有碍于公司制定强有力的RWE研究议程,破坏组织内推进的能力,进而严重阻碍成功推出新疗法的努力。
一旦克服上述挑战,相关公司就会开始看到下一个关键转变:时机。为了获得极具选择性的处方集,在1期临床就开始真实世界数据采集,变得更加重要。2020年,支付方对集成数据的期望,比以往任何时候都高。医药公司正在深入了解数据采集的新方法,以及新的围绕RWE的监管护栏(regulatory guardrail)。例如,2008年,FDA实现了与基于人群的决策者共享批准前数据,但并非所有组织,都学会了如何将这些数据集成到自己的内部指南与系统中。除了临床试验之外,支付方还实施了需要克服的更为严格的证据要求,例如有条件报销等限制。
因此,在2020年,围绕真实世界证据,在整个组织内深入了解,将成为医药行业的优先事项。
参与临床试验的患者更少
合成临床试验(synthetic clinical trial),被认为属于现代的回顾性研究;合成临床试验的发展,为实现参与临床试验的患者更少,提供了更多可能。
从电子病历(HER)到数据集成商,再到授权患者采集自己的数据,去身份标识的(de-identified)患者数据数量出现激增。除了去身份标识患者数据之外,还有来自于大型临床试验的所有未使用的详细汇总数据。在新的十年中,为了充分运用这些数据,创新者越来越多地开展合成临床试验。利用现有数据来采集RWE的合成临床试验,可以被视为需要参与患者更少的临床试验
目前,合成临床试验倾向于以临床试验臂的形式,作为大型临床试验方案的一部分,即为采取子项目研究的形式。例如,对血压的广泛研究,可能会受益于针对不同人种的子研究。这是一种相对简单的数据分类。但是,合成临床试验,越来越多地通过数据告诉大家,起点究竟在哪里。行业可以通过分析合成临床试验数据,认定治疗效果最佳的患者队列,从而取代仔细探寻有关人种的数据的方法。这些数据,通常与其它数据集结合使用,可以指向新信号,包括新的适应症。对于一些轻管线项目(light pipelines),医药行业的领跑者们会发问:治疗药物还能带来其它什么样的影响力?
一旦确定并认可这些信号,相关的医药公司,就有可能只需开展规模极小的设立对照的临床试验,而不用开展全面的临床研究。有了正确的数据,即便无法直接得出结果,创新者也可以非常接近结果。
大约两年前,当医药行业首次进入这一研究领域时,利用合成数据作为安慰剂对照臂。相关的合成数据,用于代表采用标准的治疗照护的患者,要求该研究仅招募通常情况下一半数目的患者,作为受试臂。
展望未来,富有价值的数据是关键。英国的国民医疗服务体系(National Health Service,NHS),被认为是这一竞赛的重要支撑之一。一些全球最大的医药公司和科技企业家,非常看重NHS所覆盖的大约6,500万名患者整个生命历程的数据的巨大潜力。这些可以发现指向新疗法的信号,有助于及早发现疾病的新疗法,以及最适合于临床研究的患者基本资料。在NHS寻求新的医疗保健希望和新的财务支持的同时,谷歌、拜耳(Bayer)和罗氏(Roche)等公司,都希望进入数据共享市场。这个数据共享市场的价值,预期很快会达到每年100亿美元之巨。
单臂RWE试验兴起
《21世纪治愈法案》(The 21st Century Cures Act)的实施,允许更多的领跑者开发没有设立安慰剂对照的证据。借助于适应性试验,医药行业能够更频繁地查看数据,确定在什么情况下,产品或给药不能以最佳方式起作用,改善针对相关的参与者做出变化的能力。简单来讲,适应性临床试验,允许团队使用预定的规则,调整、修改试验过程。采取这种方法,可以帮助研究人员对患者采用较少干预,节省时间,提高试验结果的相关性,有效地降低完成研究所需的资源。
直到最近,几乎所有的临床试验,都遵循下图所示相同的序贯方法:
如果相关数据满足原始设计中的终点,就意味着好消息,试验会被认为获得成功。但是,前期设计往往存在问题:例如,给药可以是A、B或C的情况,适应性设计,使创新者能够引入这些假设,并实时跟踪结果。当一个选项成为先导时,临床试验往往侧重于对设立安慰剂对照的试验结果的确认。
减少临床试验场所的介入,是虚拟试验的要点之一。但虚拟临床试验,并不是以非此即彼的形式存在,而是以“你中有我,我中有你”的类似频谱的形式:存在完全虚拟的试验,同时也存在混合临床试验方法。
除了传统的数据分析,一些适应性设计,还利用集中统计分析的方式,来识别确定可能以患者内部误差,以及患者间误差这两种方式扭曲的数据异常。大多数电子数据采集是正确的,但是,一旦电子数据采集发生差错,就会对研究速度和成功与否产生重大影响。集中监控小组使用实时数据,通过模式法、标出差错,以及摆脱对预定义数据检查的依赖,去发现、认定异常值。借助于统计监测、可视化,以及患者基本资料(patient profiles),有助于发现之前没有发现的数据质量问题。
2020年,如何应对真实世界研究进展
新常态:加强对RWE的认识
很多公司现在才意识到,即将到来或业已到来的新常态。在这样的新常态下,商业成功取决于对RWE的支持。行业必须提高对RWE的认识,真正认识到RWE对个体和整个临床开发和商业化过程都很重要。
确定自适应机会
2020年,业界会在发展计划中,评估应用适应性考量的机会。业界有必要通过周密的规划,以及通过RWD获得的深入的流行病学知识,加强2-3期临床试验的无缝设计,新的生物标志物信号,以及更为复杂的中期分析调整技术。
尝试新设计
患者更少的临床试验和单臂设计,使用RWD识别、确定外部对照,能够使试验更高效、更有价值,潜力可观。以更具创造性的方式,扩展RWD的运用,支持证据生成和加速药物开发,成为2020年的优先事项。(生物谷miaobaku.com)
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